AI如何賦能醫(yī)藥研發(fā)？

從制藥的流程來看，主要包括候選藥物研發(fā)——臨床前研究——臨床試驗(yàn)(I~期)——新藥申請、批準(zhǔn)上市和上市后監(jiān)測(IV期臨床試驗(yàn))這幾個(gè)階段。

新藥設(shè)計(jì)難度大、成本高且耗時(shí)。之前行業(yè)平均而言，一種新藥研發(fā)成功需要“10年、10億美元”，如今只需要30億美元和12-14年的時(shí)間。三分之一的總成本和時(shí)間歸因于需要合成數(shù)千個(gè)分子以開發(fā)單個(gè)臨床前先導(dǎo)候選藥物的藥物發(fā)現(xiàn)階段。

不僅如此，而且大約90%的候選藥物在臨床試驗(yàn)的某個(gè)階段失敗，因此尋找新的藥物療法變得越來越困難。

而人工智能（AI）有可能徹底改變藥物研發(fā)進(jìn)程。從臨床前藥物發(fā)現(xiàn)階段到藥物研發(fā)后期臨床試驗(yàn)階段，AI技術(shù)已經(jīng)滲透到藥物研發(fā)諸多環(huán)節(jié)，比如尋找藥物的治療和毒性效應(yīng)曲線，預(yù)測藥物的結(jié)構(gòu)、生物活性和作用方式，選擇臨床試驗(yàn)人群等。

搭載了AI技術(shù)后，藥物發(fā)現(xiàn)、臨床前研究的時(shí)間將縮短接近40%，還可以節(jié)約臨床試驗(yàn)階段約50%-60%的時(shí)間，而且每年近260億美金的化合物篩選成本和約280億美金的臨床試驗(yàn)費(fèi)用也可以通過AI制藥技術(shù)節(jié)省出來。這意味著AI技術(shù)正在孕育一場新的制藥革命。

現(xiàn)階段AI在藥物研發(fā)需要大數(shù)據(jù)分析和高通量測試的階段優(yōu)勢最為明顯。此前即有行業(yè)人士對21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報(bào)道記者表示，AI制藥領(lǐng)域重在平臺搭建提升效率，而在這個(gè)領(lǐng)域，科技公司的優(yōu)勢在于他們具備強(qiáng)大的數(shù)據(jù)分析能力。

互聯(lián)網(wǎng)科技巨頭爭相跨界入局

早在2020年，英國AI制藥企業(yè)Exscientia與日本藥企Sumitomo Dainippon由AI人工智能研發(fā)的新藥候補(bǔ)化合物進(jìn)入第一階段臨床，這是世界首次使用人工智能AI開發(fā)藥物的臨床試驗(yàn)。因此2020年被稱為“AI制藥元年”。

國內(nèi)企業(yè)也不甘落后，互聯(lián)網(wǎng)科技企業(yè)較早跨界入局“AI制藥”，華為成立醫(yī)療智能體“EIHealth”，阿里云與全球健康藥物研發(fā)中心合作，騰訊發(fā)布AI驅(qū)動的藥物研發(fā)平臺“云深智藥”，李彥宏親自帶隊(duì)成立百圖生科，字節(jié)跳動成立了專門負(fù)責(zé)大健康業(yè)務(wù)的極光部門，并在國內(nèi)外招募AI-drug團(tuán)隊(duì)。

頭部企業(yè)的跨界布局，點(diǎn)燃了AI制藥領(lǐng)域的研發(fā)熱情，各路資本紛涌而至，投資額度逐年增加，其中不乏麗珠集團(tuán)、藥明康德、恒瑞醫(yī)藥等知名藥企的身影。

據(jù)中信證券數(shù)據(jù)顯示，2020年全年，國內(nèi)的AI制藥的投融資額超過31億人民幣，同比增長近7倍。到了2021年，熱度繼續(xù)保持上升狀態(tài)，僅上半年融資額便已經(jīng)超過10億人民幣，諸多AI制藥初創(chuàng)公司成績亮眼。

其中，望石智慧以6.494億元領(lǐng)跑融資榜單。據(jù)悉，這家公司系原百度主任架構(gòu)師周杰龍?jiān)?018年成立，發(fā)展時(shí)間不到3年，已經(jīng)完成4輪融資。目前，主攻“AI平臺賦能小分子藥物研發(fā)”。

不過，AI賦能醫(yī)藥尚處于初步階段，大多數(shù)AI制藥企業(yè)多從中選擇一兩個(gè)細(xì)分環(huán)節(jié)或領(lǐng)域切入，構(gòu)建自身的差異化壁壘。

例如，晶泰科技是典型的從一個(gè)環(huán)節(jié)入手的公司，主要聚焦于藥物固態(tài)研發(fā)環(huán)節(jié)，包括晶型預(yù)測、固態(tài)篩選、結(jié)構(gòu)確定等；未知君是典型的從一個(gè)細(xì)分領(lǐng)域入手的公司，主要聚焦于腸道微生物AI制藥公司，產(chǎn)品包括全菌和配方菌膠囊等。

距離商業(yè)化還有多遠(yuǎn)？

目前AI制藥賽道是一片廣闊藍(lán)海，機(jī)會與挑戰(zhàn)并存。

據(jù)業(yè)內(nèi)人士坦言，雖然機(jī)器學(xué)習(xí)和深度學(xué)習(xí)已被用于藥物研發(fā)的各個(gè)領(lǐng)域，但是人工智能在新藥研發(fā)中的應(yīng)用才剛剛起步，仍然有許多問題亟待解決。

在藥物研發(fā)領(lǐng)域，數(shù)據(jù)是人工智能的關(guān)鍵。目前大多數(shù)預(yù)測模型來源于參差不齊的數(shù)據(jù)，因此如何獲得高質(zhì)量的數(shù)據(jù)是人工智能面臨的一個(gè)主要問題。此外，如何學(xué)習(xí)訓(xùn)練數(shù)據(jù)得到泛化能力強(qiáng)的模型也是人工智能的難點(diǎn)及熱點(diǎn)。

據(jù)不完全統(tǒng)計(jì)，目前全球范圍內(nèi)，AI主導(dǎo)的藥物管線進(jìn)入臨床階段的已超過20余項(xiàng)。有些AI制藥公司通過AI的方法已經(jīng)獲得多個(gè)可以做臨床試驗(yàn)的PDC的化合物，或者是接近到臨床實(shí)驗(yàn)的階段。但尚未有一個(gè)主要通過AI方法篩出的藥物，獲得FDA批準(zhǔn)實(shí)現(xiàn)上市。

在現(xiàn)有的盈利模式上，和大型藥企合作，基于業(yè)績付費(fèi)是目前AI制藥公司主要的盈利模式。但是此前有媒體稱，絕大多數(shù)AI制藥企業(yè)一年接到的訂單也屈指可數(shù)，200萬元已是較高的單價(jià)。